باحثون فرنسيون يختبرون "البيوتك" لعلاج الأمراض النادرة

سانوفي الفرنسية توصلت إلى عقار لعلاج أحد أمراض الدم النادرة التي يعاني منها شخص من كل 100 ألف، وقدرت قيمة مبيعاته بـ 10 مليارات دولار.

يعكف فريق من الأطباء الباحثين الفرنسين في مستشفى "نيكر" بباريس على دراسة العلاج عن طريق "البيوتك" الذي يركز على الجزئيات الحيوية لعلاج الأمراض الخطيرة والنادرة، والتي لم تتوصل المعامل الإكلينيكية إلى علاج فعال لها.

وتأتي هذه الخطوة بعد أن توصل العالم الأمريكي ليونار بل في جامع "يال" الأمريكية إلى عقار "سوليرس" لعلاج مرض "انحلال الدم"، وهو من الأمراض النادرة الناتجة عن الأنيميا الحادة والمرتبطة بتحور جيني، ويصيب 8 آلاف شخص في أوروبا و3 آلاف في الولايات المتحدة الأمريكية، حيث نجح العالم عن طريق الجزيء "الكسيون" من تخفيف أعراض المرض بدلا من اللجوء إلى عمليات نقل الدم، وبلغت قيمة مبيعات هذا العقار 2.2 مليار دولار في 2014.

منذ عشرات السنين والأبحاث عن الأمراض النادرة التي بلغت 8 آلاف نوع فتحت الباب إلى "البيوتك" أمام شركات الصيدلة الكبرى من أجل علاج هؤلاء المرضى، حيث رصدت 400 ألف دولار لكل مريض سنويا للتوصل إلى الخلايا التي يتم زراعتها معمليا بعد أخذ عينات من المريض.

وقامت شركة "سانوفي" الفرنسية للعقاقير الطبية بتركيز جهودها على 3 أمراض نادرة هي "جوشر" و"دى بومب" و"فابري"، والذي يصيب كل منها حوالي 10 آلاف شخص في العالم، وتوصلوا إلى طرح عقار "شير" المنافس الأكبر لعقار "جنزيم"، والتي بلغت قيمة مبيعاته في يناير الماضي 32 مليار دولار، مما يثبت نجاح التقدم في العلوم "الحيوية الجزئية الجينية".

وتسعى حاليا شركة "سانوفي" الفرنسية للحصول على تصريحات من السلطات الفرنسية في نهاية 2016 لتسويق العقار الذي يعالج "لوكيميا الدم اللمفاوية"، وهو نوع من أنواع سرطان الدم النادرة، وقد استثمرت الشركة مبلغا قدره 50 مليون يورو لتطوير الجزء وتجربته على مائة مريض.

كما توصلت إلى عقار "ريقليميد" لعلاج أحد أمراض الدم النادرة التي يعاني منها شخص من كل 100 ألف، وهو العقار الأكثر مبيعا في العالم، وقدرت قيمة مبيعاته 10 مليارات دولار.

يشار إلى أن الشركة الفرنسية طرحت عقارين هما "سوفالدي" و"هارفوني" لعلاج 95% من الأشخاص المصابين بفيروس التهاب الكبد الوبائي "سي"، هو ليس من الأمراض النادرة وقد تم شفاؤهم خلال 12 أسبوعا.