أغلى دواء في العالم يكسر حاجز الـ2 مليون دولار
الدواء يعالج اضطرابا نادرا يصيب عضلات الطفل باستهداف الجين الذي يعوق الجسم عن أداء وظيفة إنتاج البروتين اللازم لعمل الأعصاب.
وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكيّة على ما يمكن وصفه بأنَّه "أغلى دواء في العالم"، إذ يبلغ سعره نحو 2 مليون و125 ألف دولار.
وسيباع الدواء من إنتاج شركة الأدوية السويسريّة "نوفارتيس" تحت اسم "زولجينزما"، وهو يعالج حالة وراثيّة نادرة تُسمَّى "ضمور العضلات الشوكيّة".
ويُقدَّم هذا العلاج للمرضى لمرة واحدة فقط، وهو ما يجعله مميزا عن دواء آخر يُسمَّى "سبينراذا" الذي يجب إعطاؤه للمريض كل 4 أشهر، وتبلغ تكلفة المرة الواحدة منه نحو 350 ألف دولار.
ووفق تقرير نشرته وكالة "أسوشيتد برس" الأمريكية، الجمعة، فإنَّ هذا المرض يحدث عندما يكون الجسم عاجزا عن إنتاج ما يكفي من البروتين الذي يسمح للأعصاب التي تتحكم في الحركة بالعمل بشكل طبيعي، ويتعذر على مَن يصاب به الحركة، وفي النهاية لا يستطيع المريض البلع أو التنفس ويتسبب في الوفاة، وهو يصيب نحو 400 طفل يولدون في الولايات المتحدة كل عام.
ووظيفة العلاج الجديد أنَّه يستهدف الجين الذي يعوق الجسم عن أداء وظيفة إنتاج البروتين اللازم لعمل الأعصاب المتحكمة في الحركة، إذ يعمل على توفير نسخة صحيّة من الجين المعيب بما يسمح للخلايا العصبية بالبدء في إنتاج البروتين اللازم، وهذا من شأنه أن يوقف تدهورها ويسمح للطفل بالنمو بشكل طبيعي.
وأوضح تقرير الوكالة الأمريكيّة أنَّه يوجد درجتان لهذا المرض، إحداها هي الأكثر شيوعًا والأكثر شدة ويموت ما لا يقل عن 90% من المرضى المصابين بها بحلول عمر عامين، ومَن يظل على قيد الحياة بعد هذه الفترة يتنفس عبر جهاز التنفس الصناعي، أما الدرجة الأخرى من المرض فهي أقل حدة وتصيب الطفل بالإعاقة ويمكن أن يعيش المصابون بها لمدة تصل إلى عقدين.
وخلال التجارب السريريّة أثبت الدواء قدرته على علاج الأطفال المصابين بأشد أشكال المرض وتوقفوا عن فقدان السيطرة على العضلات، ولكن من السابق لأوانه معرفة المدة التي تستغرقها الاستفادة من العلاج، لكن آمال الأطباء تتصاعد في إمكانية استمرارهم على قيد الحياة، وفقًا للدكتور جيري ميندل، اختصاصي الأعصاب الذي قاد إحدى الدراسات السريريّة.
وقال ميندل للوكالة الأمريكية: "الأمر يبدو جيدا، لأن بعض الأطفال الذين عولجوا والذين يبلغ عمرهم الآن 4 أو 5 سنوات لا يزالون لا يعانون من أعراض".
ويعد التشخيص المبكر أمرًا بالغ الأهمية في العلاج، لذا تعمل شركة الأدوية السويسريّة مع الولايات المتحدة الأمريكية للحصول على اختبارات جينيّة لحديثي الولادة عند ولادتهم، وتتوقع أن يكون لدى معظم الدول هذا المطلب بحلول العام المقبل.
aXA6IDMuMTQ3LjY4LjM5IA==
جزيرة ام اند امز
