بعد إصابته بمرض نادر.. طفل مصري يتلقى أغلى دواء في العالم
نجح أطباء مصريون في علاج طفل مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي بدواء "زولجينزما zolgensma"، الذي يعد الأعلى سعرا في العالم.
جاء ذلك تحت إشراف الدكتورة ناجية علي فهمي، أستاذ أمراض المخ والأعصاب، مدير وحدة أمراض العضلات والأعصاب بجامعة عين شمس المصرية.
وأوضحت الدكتورة ناجية أن هذا الدواء، الذي تبلغ قيمته 2.125 مليون دولار، هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يُعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، وهو معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مايو/أيار 2019.
وأضافت أن الشركة المنتجة للدواء تقدم 100 فرصة للحصول على الدواء مجاناً في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها، وتضع شروطا لاختيار الأطفال المرضى، ومنها ألا يزيد عمر الطفل على عامين وأن تكون الطفرة في الجين الأول، وعليه تقدمت وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس بـ8 حالات من الأطفال المصابين، وقامت الشركة باختيار حالة الطفل "ريان" من محافظة الإسكندرية، الذي يتم عامه الثاني بعد أيام.
وعن نسب الشفاء بهذا الدواء، أكدت الدكتورة ناجية فهمي، أن ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول والثاني يؤدي إلى الوفاة الحتمية للطفل خلال أول عامين من عمره نتيجة لفشل وظائف التنفس، وهذا الدواء تمت تجربته إكلينيكيا منذ سنوات، وأول طفل تم حقنه عمره الآن 5 سنوات ونصف، حيث يعالج الدواء وظائف التنفس والضعف الحركي ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي، ولكن التحسن يتم تدريجيا على مراحل، يجرى خلالها العلاج الطبيعي والعلاج التأهيلي الرئوي.
ومن جهته قال الدكتور هاني عارف أستاذ ورئيس قسم المخ والأعصاب في كلية الطب بجامعة عين شمس، إن عيوب الإصابة بمرض ضمور العضلات الشوكي ترجع إلى عيب جيني، إذ يكون هناك جين معين معطوب في الجسم ولا يفرز البروتين الذي يكون مسؤولا عن تغذية الخلايا المتصلة بالعضلات.
وأضاف عارف، في تصريحات عبر تطبيق "zoom"، ببرنامج "صباح الخير يا مصر"، المُذاع عبر القناة الأولى، والفضائية المصرية: "ينتج عن هذا المرض ضعف شديد في العضلات بشكل تدريجي، ويجرى تقسيم حسب درجة الإصابة في الجين، وذلك إلى 3 مراحل".
وتابع أستاذ ورئيس قسم المخ والأعصاب في كلية الطب بجامعة عين شمس: "المرحلة الأولى يصاب بها الأطفال بعد الولادة مباشرة، وتكون حالة الطفل صعبة جدا، ويصيب الضمور عضلات التنفس تدريجيا ما يؤدي إلى الوفاة، والمرحلة الثانية تصيب الأطفال بعد 6 أشهر من الوفاة، وبعد عامين يصل الطفل إلى النتيجة، والمرحلة الثالثة يصاب بها الطفل في عمر متقدم وهو ما ينتج عنه ضعف شديد في العضلات".
وأوضح: "الأعراض تبدأ بصعوبة شديدة في الحركة، ولا يستطيع الطفل أن يكتسب المهارات الحركية، وإذا اكتسب بعضها سيفقدها بالتدريج، ومعظم المصابين به يوضعون على أجهزة التنفس الصناعي، لكنهم يموتون في نهاية المطاف، أما بالنسبة إلى الدواء فإنه يحفظ في ثلاجة في درجة حرارة 80 تحت الصفر".
aXA6IDMuMTQyLjEzMS41MSA=
جزيرة ام اند امز
