تعديل جيني دقيق يصحح طفرة مميتة في القلب لأول مرة

نجح فريق من العلماء في استخدام تقنية تحرير جيني فائقة الدقة لإصلاح خطأ واحد في الحمض النووي يسبب أمراض القلب.

• دراسة: تغيرات بالحمض النووي تحدد مخاطر القلب لدى مرضى السكري

ويمكن أن يؤدي الخلل في جين " LMNA " إلى أمراض مدمرة مثل اعتلال عضلة القلب التوسعي والضمور العضلي، وهي حالات تصيب القلب والعضلات بالضعف التدريجي، وتُعالج حاليًا بالعلاج الطبيعي والأدوية مدى الحياة دون وجود علاج نهائي.

لكن الدراسة الجديدة، لباحثين من جامعة تكساس ساوث ويسترن بالولايات المتحدة المنشورة في مجلة "بروسييدنغز أوف ذا ناشونال أكادِمي أوف ساينسز"، تقدم بصيص أمل جديد، إذ استخدم الباحثون بقيادة البروفيسور إيريك أولسون تقنية تُعرف باسم التحرير القاعدي، وهي أداة جينية تعمل مثل "قلم رصاص وممحاة" لتصحيح حرف واحد فقط في تسلسل الحمض النووي دون إحداث كسور في الجين.

استخدم الفريق نوعين من أدوات التحرير القاعدي:

-أداة " ABE " لإصلاح طفرة تُعرف باسم " R249Q " المسؤولة عن أمراض القلب.

- أداة " CBE " لتصحيح طفرة " L35P " المرتبطة بضعف العضلات.

وعند اختبار هذه الأدوات على خلايا قلب عضلي مأخوذة من مرضى، تم تصحيح الطفرات بنجاح، ثم نقل العلماء التجربة إلى نماذج من الفئران تحمل نفس الطفرات، وحققوا نتائج مذهلة، فقد تحسن أداء القلب لدى الفئران المصابة وارتفع متوسط عمرها بنسبة تصل إلى 80%، بينما نجح العلاج في منع ظهور المرض لدى فئران أخرى.

وقال الباحثون في دراستهم: "يمثل عملنا خطوة مهمة نحو التصحيح السريري المحتمل لأمراض اعتلال عضلة القلب باستخدام أدوات التحرير الجيني".

ورغم هذا التقدم الكبير، يؤكد العلماء أن الطريق ما زال طويلاً قبل أن يصل العلاج إلى المرضى، إذ يتعين التأكد من سلامة التقنية على المدى الطويل والتأكد من عدم حدوث تغييرات غير مقصودة في الحمض النووي.

لكن إذا أثبت العلاج أمانه، فقد يُحدث ثورة في الطب الجيني، ليمنح المرضى حقنة واحدة فقط تعيد إليهم حياة طبيعية خالية من المرض.