«يقلل احتمالات الوفاة».. علاج جيني في مواجهة مرض نادر بالقلب
كشفت دراسة جديدة أجريت على الفئران، عن أن العلاج الجيني الذي يستهدف الجين المختل وظيفيًا، "بلاكوفيلين -2 (PKP2)"، يمكن أن يطيل بقاء الأفراد الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب الأيمن في البطين الأيمن (ARVC) .
واعتلال عضلة القلب الأيمن في البطين الأيمن، هو اضطراب وراثي نادر حيث تضعف جدران عضلات القلب بشكل تدريجي، مما يؤدي إلى عدم انتظام ضربات القلب ومضاعفات محتملة تهدد الحياة.
وغالبًا ما يكون الجين" بلاكوفيلين -2 "، المسؤول عن صنع البروتين الذي يربط أنسجة القلب معا، متورطا في حالات هذا المرض، فعندما يكون الجين معيبًا، تتراكم الأنسجة الليفية والدهنية في جدران القلب.
وبالتعاون بين الباحثين في كلية الطب بجامعة نيويورك جروسمان، وشركة روكيت للصناعات الدوائية، شملت الدراسة التي نشرت نتائجها دورية "الطب الجينومي والدقيق"، فئرانًا تم تعديلها وراثيًا لتفقد وظيفة الجين "بلاكوفيلين -2"، مما أدى إلى وفاتها في غضون 6 أسابيع.
ومع ذلك، فإن الفئران التي تلقت جرعة واحدة من العلاج الجيني التي تحمل النسخة الطبيعية من الجين عاشت لأكثر من 5 أشهر، مما أظهر انخفاضًا بنسبة 70% إلى 80% في تراكم الأنسجة الليفية، اعتمادا على الجرعة، واستهدف العلاج الجيني توصيل الجين السليم إلى خلايا القلب باستخدام ناقل فيروسي مرتبط بالغدة الدرقية طورته شركة روكيت.
وأدى العلاج التجريبي على الفئران إلى تقليل نوبات عدم انتظام ضربات القلب بنسبة تصل إلى 50%، وإبطاء تدهور جدران القلب، والحفاظ على ضخ الدم بشكل فعال.
ويقترح مؤلفو الدراسة أن طريقة العلاج الجيني هذه قد تقاوم المرض في المراحل المبكرة والمتقدمة، وبدأت شركة روكيت تجربة سريرية للمرحلة الأولى لاختبار سلامة العلاج التجريبي لدى مرضى اعتلال عضلة القلب الأيمن في البطين الأيمن الذين يعانون من طفرات في الجين" بلاكوفيلين -2 "، ومع ذلك، هناك حاجة إلى مزيد من التجارب لمعالجة الطفرات الجينية الأخرى التي تساهم في المرض.
aXA6IDMuMTQyLjIwMS45MyA= جزيرة ام اند امز
