أمراض القلب الوراثية.. بشرى بإنقاذ ملايين من "الموت المبكر"

يأمل تحالف لعلماء من عدة دول في التوصل خلال بضع سنوات لعلاج فعال ضد أمراض القلب الوراثية التي تهدد ملايين البشر بالموت المبكر.

ويسعى العلماء لتطوير علاجات أولية لأمراض عضلة القلب الموروثة عن طريق إعادة كتابة الحمض النووي بهدف تحرير الجينات المعيبة أو إسكاتها، بحسب صحيفة "إندبندنت". وحصل فريق العلماء على دعم مؤسسة القلب البريطانية بقيمة 30 مليون جنيه إسترليني.

• "الفرحة القاتلة".. ما هي متلازمة القلب السعيد؟

وجميع المصابين باعتلال عضلة القلب الجيني معرضون بنسبة 50% لخطر نقل الجينات المعيبة إلى كل طفل من أطفالهم، وغالباً ما يصاب العديد من أفراد نفس العائلة بفشل القلب أو يحتاجون إلى زراعة قلب أو يموتون في سن مبكرة.

ويعتقد الفريق أنه في غضون سنوات قليلة فقط سيتمكن الأطباء من إعطاء حقنة "علاجية" للمرضى في الذراع، ويمكن استخدامها لمنع المرض لدى أفراد الأسرة الذين يحملون نفس الجين المعيب.

وتنجم حالات عضلة القلب الموروثة عن تشوهات مختلفة في القلب ولكن يمكن أن تسبب الموت المفاجئ أو قصور القلب التدريجي. وفي كل أسبوع في المملكة المتحدة، يموت 12 شخصاً دون سن 35 عاماً بسبب أمراض القلب غير المشخصة، والتي غالباً ما تكون ناجمة عن مرض عضلة القلب الوراثي.

وجرى اختيار الفريق المسؤول عن البحث الجديد، وجميعهم من كبار العلماء من المملكة المتحدة والولايات المتحدة وسنغافورة، من قبل لجنة استشارية برئاسة البروفسور السير باتريك فالانس، كبير المستشارين العلميين للحكومة البريطانية.

وقال البروفسور هيو واتكينز، من جامعة أكسفورد والباحث الرئيسي في مشروع "كيور هارت"، إن اعتلال عضلة القلب "شائع حقاً" ويصيب شخصاً واحداً من بين كل 250 شخصاً. وأشار إلى أنه ليس كل المرضى سيحتاجون إلى العلاج الجديد المقترح، لكن "عدداً كبيراً جداً" سوف يستفيد منه.

وأضاف: "هذه هي فرصتنا الوحيدة الآن لتخفيف القلق المستمر على العائلات من الموت المفاجئ وفشل القلب والحاجة المحتملة لعملية زرع قلب".

وتابع: "بعد 30 عاماً من البحث، اكتشفنا العديد من الجينات والعيوب الجينية المحددة المسؤولة عن اعتلالات عضلة القلب المختلفة، وكيفية عملها. نعتقد أنه سيكون لدينا علاج جيني جاهز لبدء الاختبار في التجارب السريرية في السنوات الخمس المقبلة".

في إطار برنامج البحث الجديد، يأمل الخبراء في تصحيح أو إسكات الجينات الطافرة المشاركة في التسبب في مشاكل القلب هذه بشكل دائم، كما سوف ينظرون أيضاً في تجديد الإمداد غير الكافي بالبروتين الذي يحدث عندما لا يعمل الجين بشكل صحيح.