صحة
كوكتيل سحري.. أمل جديد لعلاج ضمور دوشين العضلي
يمكن أن يستفيد ما يصل إلى 45٪ من المرضى الذين يعانون من الأمراض العصبية والعضلية الوراثية الأكثر شيوعًا من عقار "كوكتيل" جديد يتم تطويره في جامعة ألبرتا، وفقًا لبحث نُشر هذا الأسبوع في "بروسيدنج أوف ذا ناشونال أكاديمي أوف ساينس".
ويوفر الدواء علاجًا فعالًا واقتصاديًا لتقليل الأعراض لستة آلاف من كل 100 ألف شخص- عادة من الأولاد- المتأثرين بضمور دوشين العضلي، وهو مرض مزمن يضعف العضلات، وفقًا للباحث الرئيسي توشيفومي يوكوتا، أستاذ علم الوراثة الطبية في كلية الطب وطب الأسنان بجامعة ألبرتا.
ويعاني الأشخاص المصابون بالحثل العضلي الدوشيني، الذي يشار إليه باسم DMD، من طفرات مختلفة في أكبر جين في الجسم، وهو الديستروفين، وهو بروتين تحتاجه الخلايا للبقاء سليمة، ويحتوي ديستروفين على 79 إكسون (قطعة من الدي إن إيه)، وإذا كان أحدهم مفقودًا، فلن يتمكن الجسم من إنتاج الديستروفين وتتدهور العضلات.
ولا يوجد علاج للحثل العضلي الدوشيني ، ولكن هناك فئة جديدة من الأدوية تسمى قليل النوكليوتيد (oligonucleotides) المضادة للحساسية تستخدم طريقة تسمى "تخطى الإكسون"، والتي تسمح للجسم بتكوين شكل أقصر من بروتين الديستروفين، حتى يتمكن من تخطي التعليمات التالفة وإنتاج البروتين المطلوب لإعادة بناء أنسجة العضلات.
ووافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على 4 جزيئات تتخطى إكسون، بما في ذلك دواء فيلتولارسن، بناءً على أبحاث ألبرتا، لكن لكل منها إمكانية تطبيق محدودة فقط.
الآن قام فريق الباحثين في علم الوراثة الطبية بدمج 6 من هذه الجزيئات التي تشبه الحمض النووي والتي تتخطى "إكسون" لإنشاء علاج "كوكتيل" يمكن أن يساعد العديد من المرضى.
ويقول يوكوتا: "كل جزيء من جزيئات تخطي إكسون المطورة سابقًا كان قادرًا على علاج حوالي 10٪ فقط من مرضى الحثل العضلي الدوشيني، لأن لديهم طفرات مختلفة عن الإكسون في مواقع مختلفة داخل الجين".
ويوضح: "نهجنا هو تخطي أكثر من 11 إكسونًا دفعة واحدة، مما يسمح لنا بمعالجة 45٪ تقريبًا من المرضى".
ويضيف يوكوتا أن الكوكتيل الجديد يعالج أيضًا قيودًا أخرى على علاجات تخطي إكسون الحالية، وهي أنها لا تخترق عضلة القلب، بينما يعاني مرضى الحثل العضلي الدوشيني غالبًا من ضعف شديد في الهيكل العظمي، يموت معظمهم بسبب قصور القلب.
ويجمع الكوكتيل الجديد بين أوليغنوكليوتيدات مضادة للحساسية مع ببتيد جديد ، وهو سلسلة قصيرة من الأحماض الأمينية ، مما يسمح للدواء باختراق عضلة القلب.
واختبر فريق يوكوتا العقار الاصطناعي الجديد في أنسجة عضلية مأخوذة من المريض في أنابيب اختبار وفي الفئران، ووجدوا علامات على إنتاج الديستروفين وبناء العضلات وتحسين وظائف القلب.
وستكون الخطوة التالية هي إجراء اختبار السموم والمتابعة من خلال الخطوات التنظيمية لإجراء التجارب السريرية، وأطلق يوكوتا وزملاؤه مؤخرًا شركة ستساعد في تسويق الدواء.
