تجربة واعدة لمركز زايد لأبحاث الأمراض النادرة لدى الأطفال في لندن

متلازمة سانفيليبو تعد مرضا وراثيا نادرا ينجم عن حدوث طفرة جينية تحول دون قدرة الجسم الطبيعية على تفكيك جزيئات السكر المركّبة

يجري العمل في مركز زايد لأبحاث الأمراض النادرة لدى الأطفال في لندن، والمزوّد بأحدث وسائل التكنولوجيا المتطورة، على تجربة علاج جيني تجريبي واعد لعلاج متلازمة سانفيليبو (النوع الأول) حالياً بمانشستر.

• الربو التحسسي عند الأطفال.. الأسباب والأعراض والوقاية

وتعد متلازمة سانفيليبو مرضا وراثيا نادرا ينجم عن حدوث طفرة جينية تحول دون قدرة الجسم الطبيعية على تفكيك جزيئات السكر المركّبة مما يؤدي إلى تراكم هذه الجزيئات في خلايا الدماغ والجهاز العصبي فتدمّر تدريجيًا قدرة الطفل على النمو وتتسبب في وفاة معظم المرضى في بداية مرحلة البلوغ.

ويعمل هذا العلاج على تصحيح الخلل الجيني عن طريق استبدال الجزء المختل من الحمض النووي بجزء سليم، حيث تؤخذ الخلايا من المريض ويتم تعديلها في المختبر لتعاد مرة أخرى إلى مجرى الدم أملاً في استعادة القدرة على إنتاج الإنزيم الضروري لتحليل السكريات المركّبة.

وسيراقب فريق الأطباء والباحثين عن كثب المرضى الخاضعين لهذه التجربة السريرية التي تم تطويرها وتنفيذها بالتعاون بين فرق العمل المختلفة من جامعة مانشستر ومستشفى رويال مانشستر للأطفال لمعرفة ما إن كان لإنتاج هذا الإنزيم القدرة على إبطاء المرض أو منع تطوره في خلايا الجسم.

وتهدف هذه التجربة السريرية التي تجري رسميًا في مستشفى رويال مانشستر للأطفال إلى علاج ما بين 3 و5 مرضى ممن تقل أعمارهم عن السنتين ومتابعة كل مريض على مدى 3 سنوات، وقد تلقّى أول مريض ضمن هذه التجربة العلاج في وقت سابق من العام الجاري.

وتعتبر  هذه الجهود نتاج تعاون دام عقودًا مع باحثين وأطباء خبراء من مؤسسات مختلفة في المملكة المتحدة مثل جامعة مانشستر، ومعهد جريت أورموند ستريت لصحة الطفل التابع لكلية لندن الجامعية، ومستشفى جريت أورموند ستريت ومستشفى رويال مانشستر للأطفال، والمؤسسة الائتمانية لجامعة مانشستر (MFT).

وفي هذا الشأن تحدث البروفسور ثراشر، وهو أحد الباحثين المشاركين من مستشفى جريت أورموند ستريت في قيادة هذه التجربة قائلاً: "العلاج الجيني هو نهج واعد نحرص على أن يستفيد منه أكبر عدد ممكن من الأطفال، نحن في مستشفى جريد أورموند ستريت محظوظون وسعداء جدًا لوجود هذه المرافق الجديدة والمتطورة في مركز زايد للأبحاث والتي ستمكّننا من إجراء تعديل جيني لخلايا داخل جسم المريض وإعداد علاجات جينية وإعادة حقن المريض بها لمزاياها العلاجية".

وتحدّث البروفيسور روب وين، الذي يقود التجربة السريرية في مستشفى رويال مانشستر للأطفال قائلا: "لدى المستشفى خبرة طويلة في علاج الاضطرابات الأيضية بالخلايا، فقد كانت هناك محاولات مبكرة لاستخدام العلاجات الجينية في هذه الأمراض وقد بدأ تطبيق فكرة العلاج الأولية قبل 3 عقود".

وأكد: "يرتكز إحراز التقدم على هذه التجربة السريرية وهذه الأفكار، ونأمل أن يسهم نهج العلاج الجيني هذا في توفير علاج أكثر أمانًا وفاعلية، والأهم من ذلك كله هو أن يقدم للمرضى حياة أفضل".

وأوضح البروفيسور بريان بيجر، الذي تولى على مدى أكثر من عقد من الزمان إجراء الأبحاث والاختبارات الأولية التي تسبق التجارب السريرية، قائلاً: "متلازمة سانفيليبو هي من الأمراض المروّعة التي تسبب المعاناة للأطفال - لذا فإن فرص العلاج غير محسومة - خاصة بعد أن كان الاعتقاد سائدًا لسنوات بعدم إمكانية العلاج، وعمومًا فالنتائج الأولية التي توصلنا إليها واعدة وتمنح شيئًا من الأمل للأطفال الذين كان يعتقد في السابق أن حالتهم ميؤوس منها، المرحلة الحاسمة التالية هي إجراء التجارب ونتطلع قدمًا لنجاحها".

ويحرص مركز زايد على أن يجمع في مرفق واحد بين الأبحاث الرائدة والخدمات الطبية وتوفير أفضل مستوى من الرعاية والعلاجات المبتكرة للأطفال الذين يعانون من أمراض نادرة ومعقدة في أنحاء مختلفة من المملكة المتحدة وخارجها.