أول علاج جيني لنوع نادر من العمى
العلاج الجديد يحسّن من رؤية المرضى المصابين بنوع نادر من العمى، ويمثل ذلك تقدما كبيرا آخر في مجال الطب الجيني الناشئ.
وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية على أول علاج جيني للمرضى الذين يعانون من شكل نادر من فقدان الرؤية الوراثي الذي قد يؤدي إلى العمى.
وقالت الهيئة إن العلاج الجديد يحسّن من رؤية المرضى المصابين بنوع نادر من العمى، ويمثل ذلك تقدما كبيرا آخر في مجال الطب الجيني الناشئ.
وأضافت الهيئة، في بيان لها، أن هذه الموافقة تشكل تدخلا يكفل تغيير حياة مجموعة صغيرة من المرضى الذين يعانون تغيرا جينيا يدمر الرؤية، وتعطي الأمل لكثير من الناس المصابين بأمراض وراثية أخرى.
وأشارت إلى أن العلاج الجديد عبارة عن حقن، ويحمل اسم "لوكستورنا"، حيث يتم إعطاء الجينات التصحيحية مباشرة للمرضى، ويتداخل هذا التحول الجيني مع إنتاج إنزيم ضروري للرؤية الطبيعية.
وتمكن المرضى الذين حصلوا على العلاج من رؤية الثلوج والنجوم والقمر لأول مرة في حياتهم.
