فقر الدم المنجلي.. علاجات واعدة تخفف آلام المرضى
تشهد علاجات مرض فقر الدم المنجلي، خاصة العلاج الجيني، تقدما لافتا، من شأنه منح ملايين المرضى حول العالم أملا حقيقيا في التعافي.
وأشار الدكتور ربيع حنّا، أخصائي أمراض الدم وأورام الأطفال في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال، إلى أن مرض فقر الدم المنجلي يمكن أن يؤثر بشدة على جودة حياة المرضى ويحد من إمكاناتهم بسبب نوبات الألم الشديدة وتلف الأعضاء الطرفية وانخفاض متوسط العمر المتوقع.
وأضاف أنه يمكن للأدوية تخفيف شدة المرض وعلاج الأعراض، التي يسببها، ولكن متوسط عمر المريض يكون عادةً في منتصف الأربعينيات، ولهذا من المهم للغاية الوصول إلى علاج فعّال لهذا المرض.
تغير جيني
يتسبب التغير الجيني في الحمض النووي لدى الأشخاص المصابين بهذا المرض في حدوث تغير كيميائي في الهيموجلوبين - وهو بروتين أحمر مسؤول عن نقل الأكسجين في الدم - ما يؤدي إلى تحوّل الخلايا إلى ما يشبه شكل "المنجل" بدلا من شكلها الطبيعي المستدير، الأمر الذي يعيق مرورها بسهولة عبر الأوعية الدموية، كما يمكنها أيضا أن تسدَّ الأوعية أو تتفكك، ما يؤدي إلى انخفاض عمر خلايا الدم الحمراء وزيادة معدل تخزين الحديد في الكبد والقلب.
ويمكن أن يؤدي ذلك إلى إصابة المريض بمضاعفات خطيرة مثل تليف الكبد وفشل الكبد والسكتة الدماغية واعتلال عضلة القلب وفشل القلب هذا بالإضافة إلى الآلام الشديدة.
خيارات علاجية
تشمل الخيارات العلاجية للمصابين بهذا المرض عمليات زراعة الدم أو النخاع، ولكن في الواقع من الصعب العثور على متبرع متطابق كما أن هناك مخاطر كبيرة مرتبطة بهذا النوع من العلاجات.
وأوضح حنّا أن هذه المخاطر تشمل عدم تقبل جسم المريض للخلايا الممنوحة وهذا نسبته ما بين 5٪ و10٪، وثانيا، هناك خطر الإصابة بمرض "الطعم حيال المضيف"، والذي يحدث عندما يهاجم نخاع عظم المتبرع أو الخلايا الجذعية المتلقي. ولتفادي مثل هذه الحالة، يتم إعطاء المريض أدوية قوية مثبطة للمناعة، ولكن لا يزال هناك خطر كبير للإصابة بذلك.
علاج جيني
وأضاف حنّا: "في المقابل يعتمد العلاج الجيني على الخلايا الجذعية الخاصة بالمريض، وبالتالي، يتم التخلص من مخاطر عدم تقبل المريض للخلايا أو احتمالية الإصابة بمرض الطعم حيال المضيف".
ومن الفوائد الأخرى للعلاج الجيني أن المرضى لن يحتاجوا إلى أدوية مثبطة للمناعة؛ لذا سيعمل جهاز المناعة لديهم بشكل طبيعي، وهو أمر مهم بشكل خاص خلال جائحة كورونا. بالإضافة إلى ذلك، بينما يحتاج المرضى إلى العلاج الكيميائي لتعزيز جهوزية الجسم سواءً عند إجراء عمليات زراعة تقليدية أو عمليات العلاج الجيني، فإن العلاج الكيميائي المستخدم في العلاج الجيني يكون أقل قوة.
وتابع حنّا: "يمثل العلاج الجيني تقنية رائدة تعمل عن طريق استبدال أو تعطيل الجينات المسببة للأمراض. ونقوم في تجربتنا السريرية التي نجريها حالياً بإدخال جينات صحية وسليمة في الجسم بهدف تصحيح التشوهات الجينية لخلايا الدم الحمراء. ومن خلال تمكين الخلايا من إنتاج المزيد من الهيموجلوبين الجنيني، فإن هذا العلاج لديه القدرة على علاج مرض فقر الدم المنجلي بطريقة دقيقة".
أدوية جديدة
ومن الأدوية، التي تمت الموافقة عليها من جانب إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) خلال عامي 2019 و2021 على التوالي، دواء crizanlizumab، والذي يعمل على تقليل الآلام والمضاعفات الشديدة، ودواءvoxelotor، وهو يساعد على استعادة الوظائف الطبيعية لخلايا الدم الحمراء وتوصيل الأكسجين إلى الأنسجة، مما يساعد بالتالي على تخفيف الألم.
ووفقا لبيانات منظمة الصحة العالمية، فإن نحو 5٪ من سكان العالم يحملون جينات السمات المسببة لاضطرابات الهيموجلوبين، وخاصة مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا، لكن هذا لا يعني أنهم سيصابون بالمرض.
وتشير التقديرات إلى أن 300000 طفل يولدون سنويا مع اضطرابات شديدة في الهيموجلوبين. وتعتبر الهند وبعض بلدان الشرق الأوسط وأفريقيا من بين المناطق التي ينتشر فيها فقر الدم المنجلي.
aXA6IDMuMTQyLjQwLjE5NSA= جزيرة ام اند امز
