المملكة المتحدة تقر «علاجا ثوريا» لفقر الدم المنجلي
منحت المملكة المتحدة موافقة تنظيمية، لعلاج يتضمن أداة تعديل الجينات الثورية "كريسبر".
وباتت المملكة المتحدة أول دولة في العالم تتخذ هذا الإجراء، بعدما سمحت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية فيها باستخدام "Casgevy"، الخاص بعلاج مرض الثلاسيميا بيتا وفقر الدم المنجلي.
ويصاب المريض بالحالتين الوراثيتين سالفتي الذكر، نتيجة أخطاء في جينات الهيموغلوبين المستخدمة من جانب خلايا الدم الحمراء، بهدف نقل الأكسجين لجميع أنحاء الجسم.
وقال المدير التنفيذي المؤقت لجودة الرعاية الصحية والوصول إليها لدى هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية، جوليان بيتش: "يسعدنا أن نعلن بأننا سمحنا باستخدام علاج هو الأول من نوعه لتعديل الجينات".
وأثبتت التجارب، بحسب "بيتش"، أن "Casgevy" أعاد إنتاج الهيموجلوبين الصحي لأغلب المشاركين في الأبحاث من المصابين بفقر الدم المنجلي والخاضعين لعمليات نقل الدم المعتمدة لمرضى بيتا ثلاسيميا.
وتسمح تقنية "كريسبر" للعلماء إحداث تغييرات دقيقة على الحمض النووي، من خلال أخذ الخلايا الجذعية من نخاع عظم المريض، ومن ثم تعديلها داخل مختبر، ومن ثم يخضع المريض لـ"علاج تكييفي" يتمثل في علاجات مثبطة للمناعة، أو إشعاعية، أو كيميائية، وهذا قبل زرع الخلايا المعدلة من جديد.
