التوصل لعلاج جيني يمنع النزيف لدى مرضى الهيموفيليا

وقال الباحثون في قسم أمراض الدم بمستشفى أطفال فيلادلفيا، بالولايات المتحدة أن العلاج الجيني يبدو واعداً في الحد من، بل وحتى منع، النزيف الذي قد يهدد حياة مرضى الهيموفيليا، وفقاً لموقع "يونايتد برس إنترناشونال" الأمريكي.

وأشار الموقع، في تقرير نشره الخميس، إلى أن مرض "الهيموفيليا أ" هو اضطراب النزيف الوراثي الأكثر شيوعاً، والذي يؤثر على واحد من كل 5 آلاف ذكر في جميع أنحاء العالم، وهو ناتج عن فقدان العامل الثامن للتجلط الذي يسمى (FVIII).

وقال مؤلفو الدراسة الجديدة إن وسيلة الرعاية المتوفرة حالياً لهؤلاء المرضى تتضمن الحقن المنتظم ببروتين "FVIII"، ولكن هذا يمكن أن يكون حلاً غير مريح بالنسبة للمرضى وعائلاتهم، كما أنه لا يقلل من خطر الإصابة بأمراض المفاصل أو الوفاة بسبب الهيموفيليا.

وأضافوا: "تم تصميم العلاج الجيني الجديد المستند إلى تقنية الناقل الفيروسي لتمكين مرضى (الهيموفيليا أ) من التعبير عن العامل الثامن في الكبد، ووجدت تجربة إكلينيكية أنه قد أدى إلى التعبير المستمر عن عامل التخثر في معظم المرضى".

وشملت التجربة 18 رجلاً من المصابين بـ"الهيموفيليا أ" الذين تتراوح أعمارهم بين 18 و52 عاماً، تم تلقيهم 4 جرعات مختلفة من العلاج الجيني المسمى "SPK-8011".

كما تلقى معظمهم أيضاً الستيرويدات، وذلك لأن الأبحاث السابقة قد أظهرت أن العديد من المرضى يطورون استجابة مناعية للناقل "AAV"، مما يتسبب في قيام الجهاز المناعي بالتخلص من الناقل وبالتالي عدم التعبير عن "FVIII".

وأظهرت التجربة أن 16 من أصل 18 مريضاً قد استمروا في التعبير عن "FVIII" طوال فترة التجربة، كما تمت متابعة 12 من هؤلاء المرضى لأكثر من عامين ولم يحدث انخفاض واضح في نشاط العامل الثامن "FVIII".

ومع ذلك، فإنه لم يستمر 2 من المرضى الـ18 في التعبير عن البروتين بعد عام من بدء التجربة، وذلك بسبب الاستجابة المناعية للناقل "AAV" مما يدل على أن الستيرويدات ليست مضمونة لمنع وقف التعبير عن "FVIII".

ووفقاً للدراسة، التي نُشرت نتائجها في مجلة "نيو إنجلاند جورنال أوف ميديسن"، فإنه بشكل عام كان لدى المرضى انخفاض بنسبة 91.5% في نوبات النزيف بعد تلقي العلاج الجيني الجديد، كما يقول مؤلفو الدراسة إنه لم تكن هناك مخاوف كبيرة تتعلق بالسلامة لدى أي من المرضى.

ونقل الموقع عن المؤلف الرئيسي للدراسة الدكتور ليندسي جورج قوله: "تقدم نتائج هذه الدراسة بيانات مقنعة لدعم النهج الجيني الجديد في التعامل مع مرض (الهيموفيليا أ)، إذ يمكن أن يؤدي هذا العلاج إلى التعبير المستقر للعامل الثامن على مدى عدة سنوات مما يؤدي لتقليل حدة أعراض المرض".

وأضاف جورج: "ستهدف الأبحاث المستقبلية إلى إجراء المزيد من التحسينات في هذا العلاج لتحقيق مستويات ثابتة ومستقرة من التعبير عن العامل الثامن (FVIII) بأمان في جميع مرضى الهيموفيليا أ".