اختراق طبي: علاج جيني جديد يبطئ تطور مرض هنتنغتون بنسبة 75%

أعلن باحثون بريطانيون عن نتائج تجربة وُصفت بأنها "اختراق طبي" قد يمهد الطريق لعلاج مرض هنتنغتون، أحد أكثر الأمراض الوراثية قسوة.

• العلاج الجيني.. أحدث التقنيات لعلاج الأمراض الوراثية والمزمنة

ولأول مرة، تمكن العلماء من إبطاء تطور المرض بنسبة تصل إلى 75%، ما يعني أن التدهور الذي يعانيه المرضى عادة في عام واحد قد يستغرق 4 سنوات بعد العلاج، مما يمنحهم عقودا إضافية من الحياة ذات الجودة الأفضل، بحسب الخبراء.

التجربة شملت 29 مريضا خضعوا لجراحة دماغية دقيقة استمرت ما بين 12 و18 ساعة، تلقوا خلالها علاجا جينيا مبتكرا طورته شركة التكنولوجيا الحيوية "يونيكير"، ومن بين النتائج اللافتة، أن أحد المرضى الذي كان قد تقاعد طبيا عاد إلى العمل، وآخرون ما زالوا قادرين على المشي رغم توقع الأطباء حاجتهم إلى الكرسي المتحرك.

ووصفت البروفيسورة سارة تبريزي، مديرة مركز مرض هنتنغتون في جامعة كوليدج لندن، النتائج بأنها غير متوقعة حتى في "أجرأ الأحلام"، فيما أكد البروفيسور إد وايلد أن ما تحقق يمثل "النتيجة التي انتظرها المجتمع العلمي طويلا".

العلاج الجديد المعروف باسم "AMT-130" يعتمد على دمج تقنيات العلاج الجيني وإسكات الجينات، حيث يُستخدم فيروس آمن لنقل تسلسل "دي إن إيه" معدل إلى خلايا الدماغ. هذا التسلسل يحفز إنتاج جزيئات دقيقة من الحمض النووي الريبي (microRNA) تقلل من مستويات بروتين "هنتنغتون" الطافر المسؤول عن تدمير الخلايا العصبية.

ويُعد مرض هنتنغتون اضطرابا وراثيا نادرا يؤثر على الجهاز العصبي المركزي، ويتسبب في حركات لا إرادية، صعوبة في الكلام، وضعف في الذاكرة. ويبلغ عدد المصابين به نحو 8,500 شخص في بريطانيا وقرابة 30,000 في الولايات المتحدة، ويعيش المرضى عادة بين 10 و20 عامًا بعد التشخيص.

ورغم أن النتائج تحمل آمالا كبيرة، شدد خبراء مثل البروفيسورة زوشا مييندزيبروزكا من جامعة أبردين على أن التجربة ما زالت في مراحلها المبكرة، وهناك حاجة لمزيد من الدراسات لمعرفة الآثار الجانبية ومدى استمرارية الفوائد على المدى الطويل.

وقالت كاث ستاني، الرئيسة التنفيذية لجمعية مرض هنتنغتون: "هذا إنجاز مهم سيجلب الأمل لكل من تأثر بهذا المرض القاسي".