ثورة في علاج مرضى "الثلاسيميا بيتا".. ابتكار جيني يقلل "نقل الدم"

طفرة جديدة شهدها سوق علاج مرضى "الثلاسيميا بيتا" بعد اعتماد علاج جيني يساعد على إيقاف أو تقليل اعتمادهم على عمليات نقل الدم.

ويحمل العلاج الجيني اسم betibeglogene autotemcel أو beti-cel "بيتا – سيل"، واعتمدته هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في أغسطس/آب 2022 باعتباره آمنا وفعالا لمرضى "الثلاسيميا بيتا" من البالغين والأطفال.

• مرض الثلاسيميا الوراثي.. كل ما يجب أن تعرفه

ويعد مرض "الثلاسيميا بيتا" اضطرابا جينيا في الدم يصيب الأطفال والبالغين على السواء، وغالبا ما يحتاجون إلى عملية نقل الدم بصورة مستمرة.

وهذا المرض نوعان: ألفا وبيتا، ويُعد من أكثر الاضطرابات الجينية شيوعا ويحدث بشكل متكرر لدى سكان مناطق الشرق الأوسط ودول البحر الأبيض المتوسط وشمال أفريقيا والهند وآسيا الوسطى وجنوب شرق آسيا.

ويؤثر مرض الثلاسيميا بيتا في قدرة الجسم على إنتاج الهيموجلوبين، وهو بروتين موجود في خلايا الدم الحمراء يسمح لها بنقل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم.

ورغم أن المرضى قد يصابون من أعراض خطيرة في سن مبكرة، فإن عمليات نقل الدم نفسها تخلق خطر زيادة نسبة الحديد في الدم مع احتمال تضرر الكبد والقلب ونظام الغدد الصماء لدى المرضى.

أحدث علاج لمرضى "الثلاسيميا بيتا"

قال الدكتور ربيع حنّا، اختصاصي أمراض الدم والأورام لدى الأطفال في مستشفى "كليفلاند كلينك" للأطفال: "يمثل هذا العلاج علامة فارقة في رحلة علاج المرضى المصابين بالثلاسيميا".

وشرح حنا: "يستخدم العلاج الجيني الجديد الخلايا الجذعية المكوّنة للدم من المرضى أنفسهم لإنتاج خلايا دم حمراء أكثر صحة وعلاج اضطرابات الدم لديهم، أو على الأقل التقليل على نحو ملحوظ من عدد عمليات نقل الدم اللازمة لإدارة حالتهم".

ونقلت وكالة الأنباء الألمانية عن المختص قوله: "بفضل العلاج الجيني يمكننا تذليل العقبات والتحديات التي يواجهها مرضى الثلاسيميا ومنحهم القدرة على متابعة أهدافهم وعيش حياتهم بشكل طبيعي وألا يكونوا مقيدين بعمليات نقل الدم أو مضاعفات زيادة الحديد".

ورأى حنا إن العلاج الجيني الجديد يُعد مثاليا للمرضى من المراهقين أو المرضى الأكبر سنا بقليل، الذين بدؤوا يعانون بالفعل من مضاعفات نتيجة عمليات نقل الدم.